血液學臨床研究案例解讀

目錄


第一章緒論：臨床研究設計概述

第二章真實世界研究

第一節(jié)實用性隨機對照試驗

案例：短期和長期儲血對輸血后死亡率的影響

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第二節(jié)注冊登記類研究

案例：造血干細胞移植治療慢性肉芽腫性疾病的注冊登記類研究

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第三章隊列研究

第一節(jié)前瞻性隊列

案例：結外NK/T細胞淋巴瘤患者的生存結局

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案例：意義未名的單克隆丙種球蛋白病的長期隨訪

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第二節(jié)回顧性隊列

案例：伴有骨髓增生異常綜合征或急性髓系白血病的Shwachman-
Diamond綜合征患者的臨床特征與結局

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案例：小兒造血干細胞移植中抗胸腺細胞球蛋白暴露與CD4+
免疫重建的關聯(lián)

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第四章病例-對照研究

第一節(jié)常規(guī)病例-對照研究

案例：Ph（-）骨髓增殖性腫瘤患者動脈血栓形成對繼發(fā)癌癥的
預測作用

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案例：肯尼亞兒童鐮狀細胞貧血與菌血癥關聯(lián)性的病例-對照研究

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第二節(jié)巢式病例-對照研究

案例：線粒體DNA拷貝數(shù)與B細胞淋巴瘤發(fā)生風險的巢式病例-
對照研究

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第五章描述性研究

第一節(jié)橫斷面研究

案例：英國與烏干達單克隆B淋巴細胞增多癥的患病率和臨床表型比較

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第二節(jié)生態(tài)學研究

案例：皮膚活檢率和黑色素瘤發(fā)生率相關性的生態(tài)學研究

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第六章探索性臨床試驗

第一節(jié)3+3劑量遞增設計

案例：阿扎胞苷聯(lián)合來那度胺治療高危骨髓增生異常綜合征和
急性髓系白血病

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第二節(jié)Rolling six設計

案例：VTd方案聯(lián)合Panobinostat治療復發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤

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第三節(jié)一般劑量遞增設計

案例：AAV5-Factor Ⅷ 基因治療技術治療重度血友病A

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第四節(jié)單組目標值設計

案例：伊布替尼聯(lián)合Venetoclax治療套細胞淋巴瘤

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第五節(jié)單組二階段設計

案例：維布妥昔單抗聯(lián)合苯達莫司汀治療復發(fā)難治性霍奇金淋巴瘤

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第六節(jié)單組三階段設計

案例：伊布替尼聯(lián)合Venetoclax用于慢性淋巴細胞白血病一線治療

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第七章確證性臨床試驗

第一節(jié)等效性試驗

案例：GP2013與利妥昔單抗治療初治晚期濾泡性淋巴瘤的療效比較

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第二節(jié)非劣效性試驗

案例：去鐵酮與地拉羅司治療兒童輸血依賴型血紅蛋白病

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第三節(jié)優(yōu)效性試驗

案例：索拉菲尼預防FLT3-ITD（+）急性髓系白血病異基因造血
干細胞移植后復發(fā)

案例：伊布替尼或化學免疫療法治療慢性淋巴細胞白血病

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第八章期中分析與適應性設計

第一節(jié)期中分析

案例：初診多發(fā)性骨髓瘤自體造血干細胞移植與VMP強化方案的
療效比較，以及聯(lián)合或不聯(lián)合VRd鞏固方案和來那度胺
維持治療的療效比較

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案例：艾曲泊帕治療慢性免疫性血小板減少癥

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第二節(jié)適應性設計

案例：地西他濱5天和10天方案治療初診老年急性髓系白血病

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附表1Simon二階段設計樣本量

附表2Ensign三階段設計樣本量

附錄1觀察性研究STROBE聲明清單

STROBE流程圖

STROBE Flow Diagram

附錄2隨機試驗CONSORT 2010聲明清單

CONSORT 2010流程圖

CONSORT 2010 Flow Diagram